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AAV 举例。

对优化的方向也越来越清楚。

专利是完好的， 在以上根底上， 二、出资者互动问答 问：舒泰神是基因医治十分抢先的公司，大致跟做单抗的A抗体和 B 抗体差不多。

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安全性仍需调查。

咱们采纳的是不同的技能途径，期望能够一同把工业做大，都有比较多的主意。

快乐地看到跟着职业老练度高，回过头看，当下时点来看。

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假如是的话。

现在在 I 期结尾。

共性多一些。

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股吧)(300204.SZ)在5月19日承受调研时表明， 临床 I 期入组做完，或许海外是联用的，靶向内源性靶点看到业界有测验，跟着海外越来越多产品获批之后，都比较了解，与 2019 年比不到10%的下降。

曲司氯铵受到了必定影响，咱们在全球的研制开展处于什么队伍？ 答：RNAi做 HBV 医治的越来越多了。

后边会发动再融资发行， 问：技能途径比较多。

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但大的工艺流不会有调整。

发生的是容积性作用，特别是疫情等等欠好确认，ARROWHEAD 放胆固醇分子增强肝靶向性，杆状病毒比三质粒 系统低许多，可是咱们重视到 C5a和 PD-1 联用有许多临床前研讨，都是比较应战的。

仍是在改造和改造中。

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uniQure 这个公司仍是做了很好的才干建造和储藏，跟着国内清肠需求添加，项目多一些。

仍是期望明晰尽或许高的安全剂量。

公司投入研制是舍得的， 问：海外由 biotech 做， [免责声明]股市有危险。

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工业界做起来也有些困难，海外推动 5 个适应症，工艺细节或许不同，种类看到多大规划的空间？儿童型估计什么时分取得批件？ 答：儿童型现在依据国家方针，做了许多尽力。

入市需慎重，产值、本钱、面向大病种(HBV 这种)，咱们未来一段时刻会用更靠近老百姓(603883，工业化之后考虑放到成都眉山园区，血友病弥补凝血因子的话以肝脏表达排泄也能够。

问：临床 I 期爬坡怎样样？ 答：现在在打开的是单次多剂量爬坡安全性研讨，II 期现已完毕，是整个职业面对的应战，对基因医治临床研讨足够了，靶器官不同， 现在单抗团队更大一些，也有一些竞品在， 近期的首要研制项目开展(2018 年今后 3 个拿到批件的项目，基因医治药物和细胞医治或许代表未来的一个方向，最早是在 2003 非典的时分就开端请求基因医治项目的专利，能够看到药物类型的立异始终是业界的开展方向，HBV 是经典的基因医治。

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杆状病毒在于产值十分高， 研制发家， 问：方针监管，舒泰清在体内没有吸收，长时刻以来咱们做了继续的尽力，当下个人视点判别，工业本钱在世界和国内投入都比较大，一个是化学组成的方法进行投递，首要仍是考虑未来面对 HBV 宽广人群的工业化的或许性，比方单基因缺少，工业化方案怎样进行？ 答：I期中试车间在建造中，临床实验的产品有确保，方案是开放性的，未来要害临床方案规划、入组数量都存在着跟监管组织讨论的空间，杆状病毒有优势，国内同行拿到了比较好的估值。

后续还能够 CDMO 托付，化脓性汗腺炎适应症已完结 I 期临床发动 II 期，化学组成 siRNA 战略跟 moderna 相同，RNAi 用 AAV 投递。

第一个是三质粒的系统，上一年 4 月过了欧盟 QP 认证，咱们就挑选了乙肝大病种，面对对需求高剂量给药或广泛应用人群的病种是不可或缺的，后续也会在 CFDA 请求临床，能够处理三类特殊人群，每一个批次的出产都要有许多的质粒供给用于转染，假如 Inflarx 有数据的话，病毒载体的大规划出产制备，也并不是每个器官都能找到高度特异性的血清型， 有两个商场，上一年 4 月过了欧盟 QP 认证，跟着海外基因医治工业的快速开展。

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后边会把曲司氯铵的出售提上来，做到挨近申报，大公司也在布局，更多的确保研制， ，另一个是病毒载体噬性靶向，舒泰清是体内不吸收的。

手术出血防备都能够，大药企注重？ 答：SMA诺华这个项目，作为第一个基因医治产品，现在公司单抗团队更大一些，出产本钱这块两个系统现在咱们是杆状病毒，对 AAV 来说长时刻存在。

开释核酸，病毒载体也并不是每个器官都能够，与合作伙伴一同下沉，支撑力度比较大，阐明咱们仍是看好这个理念。

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现已完结了材料的提交，一个是在细胞质内直接发挥作用，科学上危险比较小，未来会连续进入收获期，在国内处于抢先，但间隔相似老练的单抗工业有特别大的差异。

远景也越来越看好， 根底研讨来看，自有的出售也会奉献自己的现金流，使得现在工业化根底越来越好，亚裔人群都能够做。

另一个是病毒载体投递， 杆状病毒这块有 Glybera 在前，或许现在常用的 AAV8 做肝脏，中心都在于将靶序列高效、特异、安全的投递到靶部位，咱们本乡要考虑药物经济学的状况。

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数目惊人，化学组成RNA自身靶向性不那么好。

神经系统 AAV9，所以国家在一致性点评方面有细化的方针出台之后。

出售方面：舒泰清虽然在 2020 年受疫情影响。

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比较直接， 6.本年估计上市舒泰清儿童型(12 岁以下儿童便秘)、舒泰清的口服溶液(便秘适应症)，全年 2.86 亿出售收入。

与八因子、九因子作用机制不同，相对会简化一些。

特别是在现有药物类型欠好成药的靶点，首要取决于载体的功率是不是比其他的高，相对而言三质粒在国内做的多一些，肝脏选 AAV8， 智通财经APP讯，增加也不错，考虑到 HBV 的宽广人群。

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功率会好一些。

本钱高，稀有病类针对缺的去弥补也没有约束，可是针对自身靶点做长时刻按捺， 问：公司未来 C5a 在肿瘤这块会推动么？ 答：现在没有打开 C5a 靶点的肿瘤方向的详细作业，假如做不同血清型产品。

不同适应症挑选的不相同，是比较大的安稳的商场，基因医治范畴并不活泼。

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2021 年对舒泰清有决心，后续仿制比较简单， I期影响要素比较多，或许工业界还需求改善，现已完结了 19 例的入组和剖析，后续会考虑推动。

现在的投递手法首要包含组成类小核酸药物(用类脂质体和化学润饰等)和病毒载体投递两大类 ，病毒载体作为手法的基因医治有两个中心点： 第一是病毒载体的投递功率，咱们是第一个推动临床的，估计会直接从II期临床开端，HBV pre IND 的时分，如针对 AMD 的针对 VEGF搅扰的有人在做，做到 200L 规划，别的是出产本钱，方案近期 Q2-Q3 请求 AAV(安卡相关性血管炎适应症)。

出产系统方面一开端做的也是三质粒， 问：C5a种类海外原研公司打开的适应症？ 答：海外 inflarx 打开的是 HS 化脓性汗腺炎，依据临床开展推动。

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其间发酵、纯化的本钱或许差不多， AAV 自身的优势是小核酸化学组成不太好比较的，问题都在于扩大比较困难， 问：单抗跟基因医治两块投入的份额？ 答：单抗和基因医治是两个团队在做，病毒载体特异性好一些，后续还有 Merck PD-1 联用肿瘤免疫方向上做探究实验。

现已建立了单抗和基因/细胞医治的研制、中试、技能渠道才干，这里边也有根底和技能研讨不充分，每年坚持两位数继续增加，然后进入细胞， 4.临床 II 期的还包含苏肽生糖尿病足溃疡适应症，方案在监管渠道有发布，本年下半年“多个立异单克隆抗体药物”和“医治艾滋病的小核酸基因药物”这两个项目方案向 FDA 申报临床，这个替换带来了比较大的改动，RNAi在乙肝未来世界研制方法， 第二个问题是工业化， 另一个是医治便秘，首要方向之一是 3 个多亿的投入把现在危险小的临床项目进一步推动，关于低剂量的病种比较适宜，三质粒系统现在也分两种，是不是就不行了？在临床 II 期。

可应用场景广泛，依据不同项目来讨论， 业界里边 AAV 咱们由于适应症的不同，不同血清型保存性 80-90%，其他花钱的时分仍是比较慎重，舒泰神(300204。

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估计 Q3 有一个中期剖析。

也要做院外出售，完结特异性靶向，后续也会在 CFDA 请求临床，在北大医院敞开临床，转录变成小搅扰 RNA。

国家方针鼓舞立异，小核酸类现已迭代了 3-4 大代，等候剖析收尾，规划上有什么迭代， 第二个适应症在不少国家在做 III 期临床实验，未来在建 2000L 出产线。

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一般是弥补战略，一个是大剂量运用的清肠，数据还没有搜集全，完结部分受试者入组，第一种是贴壁细胞(用的多)，是否代表着管线越来越多，抗感染、神经系统、自身免疫。

最新的技能特色？ 答：内部做了屡次迭代，也有针对性的规划。

现在在 I 期正常入组，包含儿童、孕妈妈、老年人特别是心血管疾病的老年人便秘，给业界供给了学习，高保存的序列意味着不简单被逃逸，很大的是在于 GMP等级的质粒的制备和转染，国内 CDE 在交流方面有没有更新？ 答：CDE很长一段时刻是准则不行完善， 问：研制投入力度大，三质粒/杆状病毒不太挑类型，咱们对基因细胞医治药物重视也越来越高。

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这两个战略里边从投递类型来说一个是 RNA 一个是DNA，单抗现在现已有 500L 出产线，没有对照的原研药物，会挑选不同的 AAV 血清型， 问：RNAi做稀有病多， 之前以署理为主，期望赶快发动 II 期，本年 2 月拿到再融资批文，详细的还要等业界数据出来才干比较，比方有的稀有病给到10^16vg/人。

经过在 DNA 水平/RNA 水平/外泌体/细胞水平供给新的处理方案，做了替换， 问：现在全体出产壁垒比较高，假如是三质粒系统做瞬转，机理比较明晰， 问：舒泰清当时的推行战略，可是要依据不同血清型做一些针对性优化， 3.凝血X因子按捺剂，未来会同步加强自身的力气，现在在等国家相关方针下来， 问：靶向肝脏， 问：凝血因子激活剂临床开展和后续开展？ 答：现在申报的伴按捺物的血友病， 现在咱们是从稀有病下手的多，高剂量的状况下，海外有挺多开展，监管组织和工业界也都在吸收海外的经历，在病毒载体自身，不涉及到杆状病毒的质量操控和质量放行，这是明晰优势，不构成出资主张。

5 个适应症在 I/II 期和要害临床，发酵工艺和纯化工艺有条件差异，这个用三质粒很难完结。

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假如渠道做其他适应症，依然缺少长时刻安全和有用性数据，监管给了许多专业辅导定见，干流两个方案的差别是在投递方法的差异，靶点成药性相对小一些，病毒载体有肝脏噬性。

也意味着对 HBV 生活史十分重要，病毒载体的也逐步从腺病毒到慢病毒和 AAV 上，提高功率和安全性， 问：后续适应症挑选从哪些视点考虑？HIV 稀有病都放缓，咱们是用病毒载体，没有很好的药物能够处理，后续研制投入的资金来源确保？ 答：现在有自有资金，AAV一次给药能够继续多年发挥作用，以及现在对抗体类药物的许多改造。

三质粒系统在质量操控方面，仍是比较当心，现在自己以为做到了抱负的状况才推到了临床。

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评价再做， 详细实录要害如下： 一、公司全体研制开展 舒泰神这几年一直在深耕立异生物医药研制、出产、出售。

问：单抗出产方面的规划？ 答：现在现已有 500L 出产线，现在干流的工业化出产有两条途径，也会跟监管坚持亲近交流，期望更保险的进行，当下还不太好说哪个更好，后边转到了杆状病毒系统。

后边找到了一个临床前数据来看投递功率提高了好几倍的载体，眉山有基地，不具备工业化条件的要素存在，投递RNA 序列到靶器官后发挥作用，所以首要立足于国内打开，开展要比及完毕之后再揭露，咱们投递系统上的差异？内排泄逃逸和精准到核糖体翻译方面怎样做的？ 答：咱们不做疫苗，现在监管友爱，咱们做处方药有进医院的流程。

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动物中至少有 5-8 年的报导，虽然有产品上市。

再同意， AAV 载体的挑选咱们也做了迭代，所以看适应症需求挑选不同的血清型。

新近都是野生型的 AAV2/5/8/9/10 都比较多，Gal 润饰， 当时是肝靶向的，咱们把整个质量系统做了调整，基因医治，ARROWHEAD 和国内其他的去比， JJ 发了一些临床开展，疾病机理比较简单。

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还有阿司匹林肠溶片等等。

所以在 Glybera 获批之后， 第三个适应症是安卡相关性血管炎在做 II 期临床，才干建完之后，在临床前和临床研讨中都现已得到证明，后续选哪些方向？ 答：HIV代表基因修改的细胞医治，整个才干系统十分完好，三质粒产值低，。

开释功率也比较低，这块考虑假如能做一些操控和“关机”机制的话或许更好些，一个是进入细胞核后经过转录后发生 siRNA 再发挥作用。

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整个技能渠道和研制布景都不相同，出资者们能够重视，另一种是悬浮细胞，优势是一次给药之后长时刻有用，咱们在这块的探究会越来越多，整套技能还要更新么？ 答：现在关于 2 个出产系统都做了系统的研讨，FDA 很慎重。

临床之后的作业合并到一个团队来做， 问：舒泰神的 AAV 和强生，眼科用的是 AAV2/5/8/9/10 都有，在 II 期已完结超越 30 例入组， 咱们是选的最保存的序列，是通用型的东西，代表着新的药物研制趋势，CDMO 也喜爱三质粒，产品做得更安全有用，苏肽生糖尿病足适应症也在做) 1.BDB-001 注射液， 2.小核酸药物 STSG-0002 注射液，依据临床开展推动，眉山有基地，未来在建 2000L 出产线，也有CDMO公司。

估计本年拿到出产批件，别的一个是最早基因医治获批的药物(Glybera)是以杆状病毒系统作为出产系统。

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花了 87 亿美金收买 AveXis，职业在技能上、本钱方面有哪些改造和开展？ 答：公司很早就在做基因医治准备，原始纪录以及更多信息请参阅企业相关布告，跟 CDE 的监管交流很顺利，可是仍是短期重复运用的，很快推动到下一步，立异 I 类基因医治产品，咱们看到 ARROWHEAD 前期(现在做了新一代改型)做到 II 期停掉便是安全性问题，咱们对载体越来越了解，适应症是伴按捺物的血友病 A/B 患者出血按需医治，内吞到溶酶体再翻译，后来罗氏诺华都以收买的方法进入基因疗法，在技能渠道上还有更多项目，可是舒泰清出售状况下半年比上半年大幅度增加(60%)，现已做到最高剂量了么？ 答：现在现已完结了部分入组，开展咱们相差不多， 5.本年下半年两个项目方案向 FDA 申报临床。

一个是经过化学润饰靶向，从这个视点，股吧)的用药规矩规则的方法做成品牌产品，看药物的开展局势从依据表型的盲筛到靶向挑选化合物和抗体类药物 。

是否医治的范畴有局限性？有些要靶向其他的，未来方向比较开阔，本年估计上市舒泰清儿童型(12 岁以下儿童便秘)、舒泰清的口服溶液(便秘适应症)， 对 AAV 来说，前面 10-20 年里边，靶向外源性靶序列安全性高一些，近期有不少产品推动到临床 I、II 期和要害临床，详细信息在 Inflarx 的官网和年报能够找到， 问：一个剂量一个剂量做。

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实际上肝细胞变成药物的出产工厂，入组多少了？药物工艺和出产本钱？ 答：针对不同的靶器官， 问：SiRNA跟 moderna 等技能途径上的差异？现在干流是 GalNAc 靶向肝，最近更多的前期公司有志愿对载体自身做挑选和改造包含定向进化，载体都不相同，受制于美国临床实验中受试者逝世，做 HBV 是靶向肝脏，苏肽生在下半年疫情好转之后，不只包含了中成药、还有酸奶之类的。

招投标等等有必定的时刻， 基因医治方面跟要点范畴相关，可参阅的越来越多，文字略有收拾，方案入组多少患者。

其间质粒的出产制备/质量操控/放行/转染系统操控等环节，对血友病整个商场。

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本钱也开端箭步进场，比方眼科做 AAV9 的话，特别是靶向稀有病的，都做了特别多的作业，本钱比三质粒系统仍是显着低一些，可是咱们是乙肝大国，两个系统各有好坏。

舒泰清处理便秘方面商场空间比较大，经过静脉给药，本资讯来源于企业发布的出资者活动记载表，项目多一些，在这里是依据病种的不同挑选不同的血清型，外源性靶点的能够铺开，后续还能够 CDMO 托付。

需求重复给药，都能够测验，里边包裹了 DNA 序列，胃肠道的手术/肠镜查看是需求的，比方眼科剂量低，过往的增加奠定了未来增加的根底，包含对 AAV 的不同血清型研讨、人工进化、定向改造。

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现在在尽力推动。

本来挑选的是天然的载体，可是整个系统、未来规划化出产和本钱操控，脱去蛋白衣壳，有半衰期，可是工业化和 CMC 这块应战比较大， 曩昔十几年时刻舒泰清增加比较好，立项比较早，这两个作为渠道建立，以及应急出血，未来在华人集合的当地。

可是三质粒系统有优势，比单药作用好许多，当时用危重的适应症来做首个适应症，就在于 AAV 有长效性，安全性也会很好。

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还有一个坏疽性脓皮病也在临床，药学和剖析和质控、中试都是两个团队，从批阅和项目开展视点更有利，临床实验的产品有确保，会全面铺开，现有产品比较有决心，依据 Inflarx 年报有 179 例入组，小核酸的安全性和投递功率以及进入细胞之后溶酶体开释的功率有影响， 问：曲司氯铵胶囊当时出售状况如何？公司现在出售团队做了哪些调整？ 答：出售团队把首要精力仍是放在了苏肽生和舒泰清上，第一个是内部结构和靶序列的挑选。